Členovia vedeckého výboru SMA, úradníci ministerstva a združenia SMA sa zúčastnili seminára o súčasnej liečbe spinálnej svalovej atrofie (SMA), ktorý organizovalo ministerstvo zdravotníctva metódou videokonferencie.
Členovia vedeckého výboru SMA zdieľali údaje o liekoch SMA použitých na stretnutí. Okrem toho uskutočnili prezentácie o najaktuálnejších vedeckých štúdiách o možnej génovej terapii, ktoré sa v poslednej dobe dostali do popredia.
V prezentáciách vedeckej rady; až donedávna, bez akejkoľvek liečby SMA, po prvýkrát v roku 2016 po ukončení liečby, bolo Turecko v tom istom roku vyjadrené, že lieky na svete ako jedna z prvých krajín majú všetci pacienti so SMA typu 1 prístup k bezplatnej ponuke. Zdôraznilo sa tiež, že krátko nato majú naši pacienti typu 2 a 3, čo sú miernejšie formy ochorenia, ktoré nie sú zahrnuté v rozsahu úhrady väčšiny štátov sveta, voľný prístup k droge v našej krajine.
Vedecký výbor poukázal na to, že tvrdenia, že títo pacienti nie sú liečení, a že pokiaľ nedostanú génovú terapiu až do veku 2 rokov, zomrú, neodrážajú pravdu, vedecký výbor sa podelil o tieto informácie:
„Naši pacienti so SMA, ktorých hodnotenie aplikácií bolo ukončené, stále využívajú liečbu, o ktorej je známe, že je to účinnosť a vedľajšie účinky, a ktorá sa v našej krajine úspešne uplatňuje.
Údaje o génovej terapii, ktoré boli vyvinuté nedávno a sú na programe dňa, boli okamžite a precízne preskúmané našim vedeckým výborom, rovnako ako v prvom procese. Iba za posledné 2 mesiace sa náš vedecký výbor zhromaždil 5-krát a preskúmal údaje o lieku.
Dôkazy o účinnosti génovej terapie publikované na vedeckých platformách ešte nie sú dostatočné a neexistujú dôkazy o tom, že by boli lepšie ako v súčasnosti podávaná terapia. Niektoré štúdie hlásili závažné vedľajšie účinky, najmä zlyhanie pečene a nízky počet krvných doštičiek (tendencia ku krvácaniu).
Okrem toho je v rámci postupu pri aplikácii génovej terapie potrebné potlačiť imunitný systém najmenej na jeden mesiac, najmä u niektorých pacientov s vyššou hmotnosťou môže tento proces trvať až 1 rok. U našich už aj tak krehkých pacientov so SMA typu 1 predstavujú infekcie a potlačenie imunitného systému väčšie riziko a priebeh akejkoľvek choroby môže byť smrteľný bez ohľadu na chorobu. ““
Členovia vedeckej rady, berúc do úvahy všetky tieto vedecké údaje; Uviedol, že použitie génovej terapie nie je nateraz vhodné a vývoj bude sledovaný na základe toho, že existujúce údaje sú nedostatočné z hľadiska pomeru prínosu a poškodenia, že sa už uplatňuje liečba so známou účinnosťou a imunosupresia počas vypuknutia Covid-19 môže zvýšiť riziko úmrtia.
Vedecký výbor SMA sa schádza každý mesiac, aby sledoval vývoj nových alternatív liečby. Mimovládne organizácie a rodiny sú pravidelne informované.
Buďte prvý komentár